정밀의학과 소아 백혈병 치료의 발전

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• 소아 백혈병 완치율의 극적인 향상
• 백혈병 치료 발전의 세 가지 축
• 치료에서 지지요법의 결정적 역할
• 치료 독성과 부작용의 주요 과제
• 장기적 및 지연성 부작용 이해
• 미래 목표: 낮은 독성 치료로 모든 아이를 완치시키기
• 생물학 및 연구 투자의 필요성

소아 백혈병 완치율의 극적인 향상

지난 40년간 소아 백혈병 치료는 혁명적인 발전을 이루었습니다. 샤이 이스라엘리 박사(MD)에 따르면, 1960년대에는 극소수의 아이들만이 백혈병에서 완치되었습니다. 오늘날 예후는 압도적으로 좋아졌으며, 가장 흔한 유형인 급성 림프구성 백혈병(ALL)으로 진단받은 아이들의 약 90%가 현대 치료 프로토콜을 통해 완치됩니다. 이 놀라운 성과는 한때 치명적이었던 질환을 높은 치료 가능성을 지닌 상태로 바꾼 현대 의학의 위대한 성공 사례 중 하나입니다.

백혈병 치료 발전의 세 가지 축

샤이 이스라엘리 박사(MD)는 이 놀라운 발전을 이끈 세 가지 핵심 요소를 제시합니다. 첫째는 국제적 협력을 통한 항암화학요법 치료 프로토콜의 확립입니다. 이러한 프로토콜은 종종 국가적或多기관 그룹을 통해 운영되며, 종양 전문의들이 연속적인 연구를 통해 서로의 경험을 배우고 몇 년마다 체계적으로 결과를 개선할 수 있게 했습니다. 둘째는 진단 과정에 유전학을 통합한 것입니다. 현미경으로는 동일해 보이는 백혈병도 유전적으로는 매우 다른 질환일 수 있다는 사실이 밝혀졌습니다. 이러한 이해는 아이가 가진 백혈병의 특정 유전적 아형에 맞춘 치료를 가능하게 하며, 이는 정밀의학의 초석이 되었습니다.

치료에서 지지요법의 결정적 역할

진전의 세 번째 축은 지지요법의 비약적인 발전입니다. 샤이 이스라엘리 박사(MD)는 효과적인 백혈병 치료를 위해서는 견고한 지원 시스템이 필수적이라고 강조합니다. 여기에는 전문 중환자실, 감염병 팀, 약리학 전문가 등이 포함됩니다. 그는 슈나이더 소아병원에서 전체 병원이 종양 환자를 지원하기 위해 협력한다고 말합니다. 이러한 포괄적인 지지요법은 항암화학요법의 심각한 부작용을 관리하고 치료 관련 사망을 예방하는 데 핵심적인 역할을 합니다.

치료 독성과 부작용의 주요 과제

높은 완치율에도 불구하고, 현재의 소아 백혈병 치료는 여전히 매우 독성이 강합니다. 샤이 이스라엘리 박사(MD)는 치료가 일반적으로 2년에 걸쳐 10~12가지의 다른 항암화학요법 약물을 투여하는 것을 포함한다고 설명합니다. 이 강도는 아이들이 종종 중환자실에서 치료를 받아야 함을 의미합니다. 중요한 문제는 치료 관련 사망으로, 사망 원인의 최소 20%가 백혈병 자체가 아닌 치료의 합병증 때문입니다. 이는 덜 독성이 강한 치료 전략 개발의 시급한 필요성을 강조합니다.

장기적 및 지연성 부작용 이해

소아 종양학의 초점은 단순한 초기 완치를 넘어 수십 년 후의 건강한 삶을 보장하는 데 있습니다. 이스라엘리 박사는 부모들에게 목표가 아이들이 손주를 볼 수 있을 만큼 오래 사는 것이라고 말합니다. 이러한 장기적 관점은 지연성 부작용 관리의 중요성을 부각시킵니다. 예를 들어, 백혈병에서 완치된 청소년의 20-40%는 장기적인 스테로이드 사용으로 인해 골절 및 기타 골격 문제를 겪습니다. 다른 심각한 지연 효과로는 뇌 지향 치료로 인한 인지기능 문제와 후기 생애에서의 이차 암 발생률 증가가 있습니다.

미래 목표: 낮은 독성 치료로 모든 아이를 완치시키기

샤이 이스라엘리 박사(MD)는 이 분야가 이제 두 가지 주요 목표를 가진 새로운 시대로 진입하고 있다고 말합니다. 첫째는 백혈병으로 진단받은 모든 아이를 완치시키는 것으로, 그는 이 목표가 과장 없이 다음 20-30년 내에 달성 가능하다고 믿습니다. 둘째로, 동등하게 중요한 목표는 치료의 독성을 극적으로 낮추는 것입니다. 이는 질병에 대한 더 깊은 생물학적 이해를 바탕으로 표적 치료를 개발하여 기존 항암화학요법의 무차별적이고 독성이 강한 방법을 대체함을 의미합니다.

생물학 및 연구 투자의 필요성

이러한 야심 찬 목표를 달성하기 위해서는 기초 생물학 및 임상 연구에 상당하고 지속적인 투자가 필요합니다. 이스라엘리 박사는 이제 정밀의학의 도구를 사용하여 백혈병 세포의 새로운 취약점을 식별해 나가야 할 때라고 결론지습니다. 이 연구는 생존뿐만 아니라 백혈병을 극복한 모든 아이에게 높은 삶의 질을 보장할 더 정교하고 효과적이며 훨씬 덜 독성이 강한 치료법을 설계하는 열쇠입니다. 안톤 티토프 박사(MD)와의 대화는 소아 종양학의 미래가 이 표적적이고 연구 주도적인 접근법에 있음을 강조합니다.

전체 대화 기록

안톤 티토프 박사(MD): 정밀의학 시대가 소아 백혈병 치료에 도래했습니다. 이는 우리가 모든 아이를 백혈병에서 완치시키고, 더 적은 부작용으로 그렇게 하기를 바란다는 것을 의미합니다. 귀하는 소아 백혈병을 연구하는 선도적인 소아 암 전문가입니다. 이는 매우 복잡한 질환입니다.

안톤 티토프 박사(MD): 소아 백혈병 진단과 치료에서 새로운 점은 무엇입니까? 지난 40년 동안 어떤 진전이 있었습니까?

샤이 이스라엘리 박사(MD): 제가 어렸을 때, 매우 소수의 아이들만이 백혈병에서 완치되었습니다. 이는 1960년대의 일입니다. 지금, 약 40년 후, 우리는 대부분의 백혈병 아이들을 완치시킵니다. 오늘날 백혈병 아이들의 거의 90%가 완치됩니다. 가장 흔한 백혈병 유형은 급성 림프구성 백혈병(ALL)입니다.

이는 믿기지 않을 정도의 성과입니다. 이는 세 가지 과정을 통해 이루어졌습니다. 첫째, 처음부터 아이들은 국제 항암화학요법 암 치료 프로토콜에 따라 치료받아 왔습니다. 예를 들어, 미국의 경우 국가 암 치료 프로토콜, 소아 암 치료의 다기관 암 치료 프로토콜입니다.

암 치료 프로토콜은 몇 년마다 변경되었습니다. 당신은 이전 경험에서 배우고 다음에 적용할 수 있습니다.

샤이 이스라엘리 박사(MD): 그런 다음 백혈병 치료 진전의 두 번째 축이 발생했습니다. 이러한 소아과 의사들은 선구자들이었으며, 그들은 유전학자들이었습니다. 우리는 모든 백혈병이 동일하지 않다는 것을 배웠습니다. 현미경과 혈구 수 등에서 백혈병이 동일해 보이는 두 아이가 있을 수 있습니다.

안톤 티토프 박사(MD): 그러나 그들은 유전적으로 매우 다른 백혈병입니다. 이제 우리는 백혈병 치료를 백혈병의 유전적 아형에 맞춥니다.

샤이 이스라엘리 박사(MD): 백혈병 치료 진전의 세 번째 축은 결정적으로 중요했습니다. 그것은 일반적으로 소아 암 치료의 진전이지만, 특히 백혈병에서 중요합니다. 그것은 지지요법의 발전입니다. 당신은 지원 시스템 없이 백혈병을 치료할 수 없습니다.

우리는 여기 슈나이더 소아병원에서 훌륭한 지지 치료 능력을 가지고 있습니다. 저는 때때로 전체 병원이 저를 위해 일한다고 농담합니다. 그것은 중환자실, 감염병 부서, 약리학 부서 등입니다. 당신은 지지요법이 필요합니다.

우리는 지금 이 단계에 있습니다. 우리는 대부분의 백혈병 아이들을 완치시킬 수 있습니다.

샤이 이스라엘리 박사(MD): 우리는 백혈병 치료의 새로운 시대의 시작에 있습니다. 그러나 그것은 또한 일반적으로 소아 암 치료를 위한 새로운 시대입니다. 이 새로운 시대에서 우리는 정말로, 과장 없이, 다음 20-30년 동안 모든 백혈병 아이를 완치시킬 수 있기를 바랄 수 있습니다.

두 번째 매우 큰 과제는 치료의 독성을 낮추는 것입니다. 우리는 치료의 독성을 낮출 필요가 있습니다. 왜냐하면 지금 우리의 백혈병 치료는 엄청나게 독성이 강하기 때문입니다. 우리는 일반적으로 2년에 걸쳐 10~12가지의 다른 암 약물 또는 항암화학요법 유형으로 백혈병을 치료합니다.

꽤 자주 우리의 백혈병 아이들은 중환자실에 갑니다. 우리는 장기적 독성을 가지고 있습니다. 예를 들어, 백혈병에서 완치된 청소년의 최대 20~40%는 이후 골절을 겪습니다. 그들은 백혈병 치료에 사용된 스테로이드로 인해 뼈에 다른 문제를 가지고 있습니다.

적어도 20% 이상의 사망이 백혈병 치료 때문에 발생합니다.

샤이 이스라엘리 박사(MD): 소아 백혈병에서 치료 관련 사망, 치료 관련 사망이 있습니다. 우리는 지연성 부작용의 문제를 가지고 있습니다. 우리는 소아 백혈병 치료가 성인 의학과 매우 다르다는 것을 기억해야 합니다.

만약 제가 지금 암으로 진단받는다면, 합리적인 목표는 저를 10-20년 동안 유지하는 것일 것입니다. 저는 우리 부서에 오는 부모들에게 이것을 말합니다. 우리의 목표는 그들의 아이들이 손주를 가지는 것입니다. 그것은 완전히 다른 차원입니다.

우리는 지연성 암 치료 부작용에 대해 생각해야 합니다.

샤이 이스라엘리 박사(MD): 지연성 백혈병 치료 부작용은 예를 들어 뇌 치료와 관련이 있습니다. 우리는 그것에 대해 이야기해 왔습니다.

안톤 티토프 박사(MD): 지연성 암 치료 부작용은 이차 암입니다. 이차 암 발생률이 증가합니다.

이제 우리의 목표는 모든 백혈병 아이를 완치시키는 것입니다. 우리는 더 낮은 독성 치료로 그것을 해야 합니다.

안톤 티토프 박사(MD): 이제는 소아 백혈병 아이들의 완치를 달성하기 위해 생물학과 연구에 많이 투자할 때입니다.