혈우병 최신 치료: 연장형 반감기 인자 치료부터 유전자 치료까지

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• 현재 혈우병 치료 표준
• 연장형 반감기 인자 치료
• 비인자 혈우병 치료
• 에미시주맙(헴리브라) 혁신
• 유전자 치료의 발전과 과제
• 혈우병 치료의 미래 방향
• 전체 전문

현재 혈우병 치료 표준

인자 보충 치료는 혈우병 치료의 금기준으로 자리 잡고 있습니다. 피에르 마누치(Pier Mannucci) 박사에 따르면, 혈우병 A에는 제8인자, 혈우병 B에는 제9인자를 정맥 주사로 투여합니다. 이 치료법은 관절과 근육에 생길 수 있는 치명적인 출혈을 예방합니다. 다만 이들 인자의 반감기는 상대적으로 짧은 편입니다: 제8인자는 약 12시간, 제9인자는 약 18시간입니다.

예방적 치료를 위해서는 보호 인자 수준을 유지하기 위해 빈번한 정맥 주사가 필요합니다. 이 방법은 거의 정상에 가까운 기대 수명을 보장하지만, 환자의 삶의 질에는 상당한 부담을 줍니다. 환자들은 정기적으로 스스로 정맥 주사를 할 수 있도록 훈련받아야 합니다. 피에르 마누치 박사는 이 치료법이 효과적이지만 혈우병 환자들에게 상당한 생활 부담을 준다고 지적합니다.

연장형 반감기 인자 치료

연장형 반감기 인자 치료는 혈우병 치료의 중요한 발전을 의미합니다. 과학자들은 제8인자와 제9인자 분자를 변형해 혈액 내 순환 시간을 늘렸습니다. 피에르 마누치 박사는 이 혁신으로 주사 빈도가 획기적으로 줄었다고 설명합니다. 혈우병 A 환자들은 이제 매일이 아니라 3~4일마다 주사할 수 있게 되었습니다.

혈우병 B 환자들은 연장형 반감기 치료로 더 큰 혜택을 봅니다. 이틀에 한 번이 아닌 일주일에 한 번 주사만으로도 보호 효과를 얻을 수 있습니다. 이로 인해 치료 부담이 크게 줄어들고 삶의 질이 향상됩니다. 마누치 박사는 차세대 연장형 반감기 제품이 주간 또는 10일 간격 투여까지 가능해질 것으로 기대합니다.

비인자 혈우병 치료

비인자 치료는 혈우병 치료의 패러다임 전환을 가져왔습니다. 이러한 약물들은 기존 인자 보충과는 다른 방식으로 작용합니다. 피에르 마누치 박사는 이들이 자연 항응고 경로를 표적으로 삼아 지혈 균형을 재조정한다고 설명합니다. 이 접근법은 제8인자나 제9인자가 부족한 환자에서도 트롬빈 생성을 촉진합니다.

여러 비인자 치료제가 고도 개발 단계에 있습니다. 피투시란(fitusiran)과 조직 인자 경로 억제제 단클론항체가 특히 주목받고 있습니다. 이러한 약물들은 긴 투여 간격과 피하 주사가 가능합니다. 에미시주맙과 달리, 이러한 신규 치료제들은 혈우병 A와 B 환자 모두에게 효과적일 수 있습니다. 피에르 마누치 박사는 아직 허가되지는 않았지만 매우 흥미로운 미래 치료 방향이라고 강조합니다.

에미시주맙(헴리브라) 혁신

에미시주맙(상표명 헴리브라)은 혈우병 A 치료를 혁신적으로 바꿨습니다. 피에르 마누치 박사에 따르면, 이 단클론항체는 제8인자 자체가 아니면서 그 기능을 모방합니다. 따라서 동등한 지혈 효과를 제공하면서도 실질적인 이점이 있습니다. 가장 큰 장점은 정맥 주사가 아닌 피하 주사로 투여할 수 있다는 점입니다.

에미시주맙의 투여 일정은 기존 치료에 비해 훨씬 편리합니다. 환자들은 주간, 2주마다, 또는 4주마다 투여할 수 있습니다. 이런 유연성은 빈번한 정맥 주사 필요성을 없애 삶의 질을 크게 높입니다. 피에르 마누치 박사는 에미시주맙이 모든 중증도의 혈우병 A에 허가되었다고 말합니다. 다만 제8인자 결핍 경로에 특화되어 있어 혈우병 B에는 효과가 없습니다.

유전자 치료의 발전과 과제

유전자 치료는 혈우병의 잠재적 근본 치료법으로 여겨집니다. 피에르 마누치 박사는 바이러스 벡터가 간세포에 변형된 유전자를 전달하는 과정을 설명합니다. 이 형질 전환 유전자들은 기능성 응고 인자를 내인적으로 생산하게 합니다. 더 작은 유전자 크기 때문에 제9인자 유전자 치료가 먼저 개발되었고, 제8인자 유전자 치료가 그 뒤를 이었습니다.

유전자 치료가 널리 사용되기까지는 여전히 과제가 남아 있습니다. 현재 방법은 성장하는 간이 형질 전환 유전자를 없애기 때문에 소아에게는 적용할 수 없습니다. 일부 환자에서는 간 독성(트랜스아미나제 상승)이 나타나 세포 손상을 일으킵니다. 제8인자 생산은 치료 후 수년에 걸쳐 점차 감소하는 경향이 있습니다. 게다가 바이러스 벡터에 대한 면역 반응이 재치료를 방해할 수 있습니다. 피에르 마누치 박사는 고도 임상 시험에도 불구하고 아직 혈우병용 유전자 치료제가 허가되지 않았다고 강조합니다.

혈우병 치료의 미래 방향

혈우병 치료 환경은 빠르게 진화하고 있습니다. 피에르 마누치 박사는 새로운 접근법과 함께 기존 치료법의 지속적인 개선을 예상합니다. 연장형 반감기 인자는 더 긴 투여 간격을 달성할 가능성이 있습니다. 추가 비인자 치료제들도 임상 사용을 위해 조만간 규제 승인을 받을 수 있습니다.

유전자 치료 개발은 현재의 한계에도 불구하고 계속되고 있습니다. 바이러스 벡터를 넘어선 대체 전달 방법이 연구 중입니다. DNA에 통합될 수 있는 렌티바이러스 벡터는 소아에서도 사용 가능할 잠재력이 있습니다. 미세소포 전달 시스템은 또 다른 실험적 접근법입니다. 마누치 박사는 널리 사용되기 전에 안전성과 장기 효능 데이터가 필수적이라고 경고합니다. 안톤 티토프(Anton Titov) 박사와의 인터뷰는 현재 우수한 치료법이 있어 이러한 신규 치료법을 신중하게 평가할 수 있음을 강조합니다.

전체 전문

안톤 티토프(Anton Titov) 박사: 혈우병 A와 혈우병 B는 중요한 출혈 장애입니다. 고전적 치료는 제8인자와 제9인자 보충을 포함하는데, 주로 관절과 근육 출혈을 예방합니다. 이는 환자에게 매우 치명적일 수 있습니다. 그러나 최근에는 단클론항체와 같은 새로운 혈우병 약물들이 개발되고 있습니다. 이들은 응고 인자 보충을 하지 않습니다. 정밀의학 시대인 현재 혈우병 치료의 표준은 무엇인가요? 혈우병 A와 B의 새로운 치료법은 무엇인가요?

피에르 마누치(Pier Mannucci) 박사: 혈우병 치료의 주류, 즉 금기준은 여전히 결핍된 응고 인자인 제8인자나 제9인자를 보충하는 것입니다. 치료제는 품질, 순도, 효능, 안전성 측면에서 꾸준히 발전해왔습니다.

이들 제품의 혈장 내 반감기, 특히 혈우병 A의 제8인자와 혈우병 B의 제9인자 반감기는 상대적으로 짧습니다. 수 시간 단위죠. 제8인자의 혈장 반감기는 12시간, 제9인자는 18시간입니다. 따라서 출혈을 예방하는 예방 치료, 즉 보호 인자 수준을 유지하려면 매우 빈번한 정맥 주사가 필요합니다.

이는 당연히 혈우병 환자들의 삶의 질을 떨어뜨립니다. 포트를 이용해 정맥에 자가 주사를 배운다 해도, 이틀에 한 번씩 자신에게 주사하는 것은 쉬운 일이 아닙니다.

그럼에도 불구하고, 지난 10년간의 놀라운 발전 덕분에 혈우병 환자들의 기대 수명은 일반 인구의 동년배 남성과 비슷해졌습니다. 따라서 그들은 다른 남성들과 유사한 기대 수명을 가집니다. 하지만 삶의 질은 여전히 이상적이지 않습니다.

이런 빈번한 주사 필요성 문제를 해결하기 위해 여러 접근법이 시도됐습니다. 이는 2010년 또는 2012년부터 지난 10년간 이어진 진전입니다. 물론 유전자 치료 전망과 함께 연구는 여전히 진행 중이지만, 현재로서는 유전자 치료는 아직 사용할 수 없습니다.

새로운 혈우병 치료의 첫 단계는 짧은 반감기를 연장하기 위해 제8인자와, 더 쉽게는 제9인자 분자를 변형하는 것이었습니다. 결과는 환자들이 덜 빈번하게 주사할 수 있게 된 것입니다. 따라서 삶의 질이 향상됩니다.

현재 사용 가능한 제품으로, 매일 주사하던 것에서 벗어나 환자들은 3~4일마다 약물을 주사할 수 있습니다. 이는 상당한 진전입니다. 제9인자의 경우, 환자들은 일주일에 한 번 주사할 수 있습니다. 제8인자와 제9인자 분자를 변형했기 때문입니다.

물론 제9인자는 본래 더 긴 반감기를 가져 출발점이 더 좋습니다. 과학자들은 반감기를 연장해 정맥 주사 부담을 크게 줄이는 데 성공했습니다. 그리고 추가 진전이 계속되고 있습니다. 아마도 매우 곧, 혈우병 치료용 추가 연장형 반감기 제품이 나와 일주일에 한 번, 또는 10일마다 투여될 것입니다.

물론 정맥 주사는 필요합니다. 그런데 현재 미국에서는 극적인 진전이 있었습니다. 제8인자 활성을 모방하지만 제8인자가 아닌 약물이 하나 있습니다. 지혈을 보장하고 출혈을 예방하는 측면에서 실질적으로 제8인자와 동등합니다.

큰 장점은 이 약물이 일주일에 한 번 피하 주사로 투여될 수 있다는 점입니다. 경우에 따라 2주마다, 또는 운이 좋으면 4주마다 투여할 수도 있습니다. 이것이 이미 허가되어 모든 중증도의 혈우병 A 환자에게 사용 가능한 에미시주맙(헴리브라)입니다. 아직 혈우병 B에는 사용할 수 없습니다.

하지만 앞서 말했듯이, 혈우병 B 환자들은 본래 더 긴 반감기를 가져 유리한 위치에 있습니다. 연장형 반감기 약물로 그들은 만족스러운 치료를 받을 수 있습니다. 따라서 에미시주맙(헴리브라)은 피하 주사가 가능해져 이러한 환자들의 삶의 질을 근본적으로 바꿨습니다. 당연히 정맥 주사보다 훨씬 쉽죠.

파이프라인에 다른 약물 제품들이 있는데, 우리는 이를 비인자 치료라고 부릅니다. 이들은 인자 보충제가 아닙니다. 비인자 약물입니다. 말했듯이, 에미시주맙은 제8인자처럼 작용하지만 제8인자가 아닙니다.

이런 제품들이 파이프라인에 있습니다. 그중 하나는, 상표명이 아닌 일반명으로, 피투시란(fitusiran)입니다. 조직 인자 경로 억제제에 대한 단클론항체들도 있습니다. 하지만 아직 임상 사용이 허가되지 않았습니다.

이들의 작용 메커니즘은 에미시주맙과 다릅니다. 이들은 자연 발생 항응고제인 안티트롬빈, 단백질 C를 통해 지혈 균형을 재조정합니다. 간질환 이야기 시작 부분에서 언급했듯이요. 따라서 이들은 자연 발생 억제제의 활성을 억제해 지혈 균형을 재조정하고, 이를 통해 트롬빈 생성을 촉진합니다. 이는 제8인자나 제9인자가 결핍된 환자에서도 일어납니다.

이 새로운 비인자 혈우병 치료제의 장점은 무엇인가요? 아직 허가되지 않아 사용할 수 없으니 우리는 모릅니다. 현재 고도 개발 단계에 있으며, 올해 안에 허가를 받을 수도 있습니다.

장점은 아마도 에미시주맙처럼 비인자 혈우병 약제를 피하 주사로 투여할 수 있다는 점일 것입니다. 또한 더 긴 투여 간격, 예를 들어 한 달에 한 번 투여할 수 있다는 것도 또 다른 장점입니다. 혈우병 B 환자에게도 사용할 수 있는데, 최종 응고 단계인 혈전 형성에 결함이 있는 상황이기 때문입니다.

따라서 혈우병 B에도 사용 가능합니다. 에미시주맙은 제8인자 특이적이어서 혈우병 B에는 효과가 없습니다. 에미시주맙은 다른 희귀 응고 결함에도 사용할 수 있는데, 작용 메커니즘이 자연 발생 항응고물질을 억제하기 때문입니다. 따라서 토론 초반에 간질환에 대해 말한 것과 유사하게 지혈 균형 재조정이 일어납니다. 따라서 이것은 신규 치료제이지만 아직 사용할 수 없습니다. 에미시주맙은 이미 사용 가능합니다.

그렇다고는 하지만, 특별한 질문이 없으시다면 마지막 요점인 새로운 치료법 문제로 넘어가겠습니다. 혈우병 환자들은 이미 지난 10년 동안 훌륭한 삶의 질을 누려왔습니다. 기대 수명은 일반 인구의 남성과 유사합니다.

그러나 물론 환자의 다양한 필요나 주사 빈도 때문에 삶의 질에 일부 문제가 있습니다. 피하 주사는 더 쉽지만 여전히 귀찮은 일입니다. 그래서 혈우병 환자들은 완치되기를 원합니다.

저는 환자들에게 지난 10년간의 놀라운 진전에 대해 이야기합니다. 환자들은 '네, 맞아요, 더 나아졌어요'라고 말하며 이 진전의 혜택을 누립니다. 제 긴 경력의 시작부터 지난 몇 년간의 진전은 환상적이었습니다. 보시다시피, 저는 이미 밝은 미래를 뒤로한 셈입니다. 그래서 저는 이 모든 치료법이 없었던 시절의 혈우병을 보고 치료해왔습니다.

하지만 혈우병 환자들은 완치되기를 원합니다. 그리고 그들에게 완치란 유전자 치료입니다. 유전자 치료는 유전자 결함을 수정하는, 즉 정상적인 유전자를 운반체를 통해 몸속으로 전달하는 것입니다.

운반체에 관해 현재는 바이러스 운반체만 있습니다. 제8인자나 제9인자를 생산하는 유전자, 이것이 현재 혈우병 유전자 치료의 주요 표적입니다. 이들은 간으로 이동해 간에서 제8인자나 제9인자의 생산을 자극합니다.

실제로 우리는 제9인자와 제8인자 유전자 치료 모두에서 고도 발전 단계에 있습니다. 제9인자가 유전자 치료 시도에서 처음이었습니다. 유전자가 더 작기 때문입니다. 그래서 이 상대적으로 작은 유전자를 포함하는 유전자 치료 운반체를 찾기가 더 쉬웠습니다. 제8인자는 더 큰 유전자여서 더 오래 걸렸지만, 결국 이 문제는 해결됐습니다. 따라서 이제는 더 이상 문제가 되지 않습니다.

이제 우리는 두 경우 모두에서 형질 전환 유전자, 즉 새로운 제9인자 및 제8인자 유전자에 의한 내인성 생산이 있음을 입증했습니다. 우리는 이 내인성 생산에 대한 증거를 가지고 있습니다. 혈우병 환자들은 이전에는 스스로 이를 만들 수 없었습니다. 이제 형질 전환 유전자가 응고를 정상화하고 대체 요법 필요성을 없앨 수 있습니다.

그리고 많은 이런 혈우병 환자들이 예방적 치료, 조기 치료를 중단했습니다. 하지만 여전히 언급할 가치가 있는 몇 가지 미해결 문제들이 있습니다. 우리는 몇 가지 답을 모릅니다.

첫 번째, 그리고 아마도 저에게 가장 중요한 미지의 문제는 유전자 치료를 어린이에게는 할 수 없다는 점입니다; 유전자 치료는 성인에게만 할 수 있습니다. 형질 전환 유전자들이 간으로 가기 때문입니다. 그리고 물론 그들은 유전자에 통합되지 않습니다. 유전자 치료 운반체는 페리솜(perisomes)으로 갑니다. 또한 물론 간이 재생 중이라면, 어린이의 간은 재생 중이어서 그들 자신의 세포가 당연히 우세하게 되고 형질 전환 유전자는 사라집니다.

그래서 현재 연구는 이미 성인을 대상으로 이루어졌습니다. 그리고 물론 제가 어머니나 환자, 보통 어머니나 아이들과 이야기할 때, 그들은 성인보다 더 완치되기를 원합니다. 성인들도 물론이지만, 아이들은 혈우병으로부터의 완치를 훨씬 더 원합니다. 그래서 이것이 지금까지의 주요 문제입니다.

그리고 제가 언급한 이유로, 현재 저는 해결책을 보지 못합니다. 이 연구들은 20세 이상의 성인을 대상으로 수행되었으며, 이것은 물론 매우 중요합니다. 그리고 저는 혈우병 유전자 치료 문제가 결국 해결될 것이라고 확신합니다.

하지만 현재, 제가 언급한 혈우병 유전자 치료 제품의 변이성을 강조하고 싶습니다. 혈우병용 유전자 치료 제품은 어느 것도 허가받지 않았습니다. 따라서 여전히 실험적 단계이며, 고도 발전 단계에 있습니다.

그리고 제가 언급한 것들 외에도 몇 가지 질문들이 있습니다. 어린이에게 적용되지 않는다는 점입니다. 그것이 혈우병 완치의 진정한 표적입니다. 문제는 형질 전환 유전자들이 간을 표적으로 한다는 점입니다. 그래서 유전자 치료 형질 전환 유전자들은 일부 간 문제, 일부 트랜스아미나제 증가를 유발합니다.

제 동료 중 일부는 이것을 '트랜스아미나염(transaminitis)'이라고 부릅니다. 하지만 이것을 '트랜스아미나염'이라고 부르는 것은 이 현상을 과소평가하는 것입니다. 트랜스아미나제 증가는 일부 간세포들이 죽음을 의미합니다. 따라서 이것은 괴사(necrosis)입니다. 그래서 저는 좀 걱정됩니다. 그래서 이것은 문제입니다.

특히 제8인자 유전자 치료에서도 문제입니다. 몇 년 후 형질 전환 유전자로부터의 제8인자 생산이 일부 감소합니다. 이렇게 말씀드리지만, 이상적인 혈우병 유전자 치료 상황은 일생에 한 번 정맥 주사로 주어지는 것입니다. 그것은 일어나지 않을 것입니다. 그리고 반복 주사가 필요할 것입니다.

그리고 여기 문제들이 있는데, 현재 운반체들이 바이러스이기 때문입니다. 그리고 바이러스들은 바이러스에 대한 항체의 발달을 초래합니다. 이 문제를 해결할 가능성들이 있지만, 매우 유쾌한 일은 아닙니다. 물론 저는 문제가 해결될 것이라고 확신합니다.

그리고 저는 혈우병 유전자 치료의 발전, 그 연구들이 고도 단계에 있음을 강조하고 싶습니다. 하지만 어느 것도 규제 기관의 승인에 도달하지 못했습니다. 유럽의 EMA(유럽의약품청)도 미국의 FDA(식품의약품안전처)도 아직 이 혈우병 유전자 치료를 허가하지 않았으며, 실험적 설정을 제외하고는 사용할 수 없습니다.

안톤 티토프(Anton Titov) 박사: 혈우병 유전자 치료를 위해 연구 단계에 있을지도 모르는, 간을 표적으로 할 필요가 전혀 없는 완전히 다른 다른 기술들은 있나요?

피에르 마누치(Pier Mannucci) 박사: 시도들은 있습니다, 예를 들어 미세소포(microvesicles)를 통해 형질 전환 유전자들을 전달하려는 시도 등입니다. 하지만 현재는 두 연구만 있습니다. 현재 진행 중인 모든 연구들은 아데노 관련 바이러스 운반체에 기반을 두고 있습니다.

렌티바이러스(lentivirus)를 사용하려는 시도가 있습니다. 이것은 물론 HIV와 AIDS를 일으키는 바이러스입니다. 하지만 렌티바이러스 운반체들은 물론 벗겨진(naked) 상태일 것입니다. 그들은 장점이나 단점을 가질 것입니다. 장점은 렌티바이러스들이 DNA에 통합될 것이라는 점입니다. 그래서 그들은 어린이에게도 사용될 수 있습니다.

하지만 단점은 게놈에의 통합이 문제를 일으키지 않을 수도 있지만 일부 문제를 일으킬 수도 있다는 점입니다. 그래서, 여러 해 전에 일어났던 것처럼 종양 유전자 형성이 일어날 수 있습니다. 그 소년의 경우, 저는 기억나지 않지만, 펜실베이니아에서, 제 생각에 해결되었을 것입니다. 제가 잘 기억한다면, 2000년대 첫 10년 동안 일어났습니다. 그리고 그 문제는 해결되었습니다.

지금까지, 제가 언급한 부작용들은 주로 간질환이었습니다. 또한 그들이 바이러스에 대한 항체를 발달시킨다는 사실도 있습니다. 그래서 저는, 지금까지는, 말하자면, 지난 10년간 괜찮았다고 생각합니다. 물론 우리는 유전자 치료 후 혈우병 환자들의 장기 평가가 필요합니다. 따라서 결론을 내리기에는 아직 이릅니다.

저는 그것에 매우 만족한다고 말하겠습니다. 규제 기관들은 이러한 유전자 치료 제품 생산자들과 평가에서 다릅니다. 그들은 승인 과정에서 매우 느립니다. 그리고 그들은 더 긴 추적 관찰을 계속 요구합니다.

저는 Biomarin Pharmaceutical이 1년 내에 혈우병 유전자 치료 제품이 허가되기를 기대하고 있다고 확신합니다. Biomarin은 제8인자 유전자 치료 제품의 생산자입니다. 그들은 또한 혈우병 유전자 치료가 2백만 달러의 비용이 들 것이라고 예측합니다. 그리고 다시, 작은 코멘트입니다. 그것은 거액입니다.

하지만 만약 일생에 한 번 이루어진다면, 혈우병 완치의 비용은 여전히 상당합니다. 그래서 저는 그것이 아마 가치 있을 것이라고 생각하지만, 오직 일생에 한 번만 주어질 경우에만입니다. 그리고 지금까지 우리는 점진적인 데이터를 보아왔습니다.

또한, Biomarin의 제8인자 유전자 치료에 대한 3상 임상 연구에서 치료받은 100명 이상의 혈우병 환자들 사이에 많은 변이성이 있습니다. 전혀 반응하지 않은 환자가 적어도 한 명 있었습니다. 다른 환자들은 거대한 제8인자 생산 수준으로 반응했으며, 그 후 안정화되었습니다.

하지만 일반적으로, 유전자 치료 후 제8인자 생산의 평균 수준은 약 20%에서 30%였습니다. 이것은 자발적 출혈을 피하기에 충분합니다. 그들은 수술을 위해 추가적인 제8인자 치료가 필요할 수 있습니다.

하지만 문제는 치료 효과가 서서히 사라진다는 점입니다. 그리고 또한 반응의 변이성을 예측하는 능력이 낮다는 점: 제 반응 대 당신의 반응 대 그녀의 반응. 그래서 이것은 여전히 미해결 문제입니다.

그리고 만약 제가었다면, 저는 이 혈우병 유전자 치료를 허가받기 위해 또 다른 좋은 일년, 아니라면 더 기다릴 것입니다. 저는 모릅니다. 그들에게 일부 문제들이 우연히 있을지도 모릅니다.

안톤 티토프(Anton Titov) 박사: 음, 혈우병 유전자 치료가 허가되기까지 또 다른 5년에서 10년이 더 걸릴 수도 있나요?

피에르 마누치(Pier Mannucci) 박사: 아니요, 아마 제가 너무 비관적일지도 모릅니다; 5년에서 10년은 아마 너무 비관적입니다. 하지만 제意思是, 저는 예측할 수 있는 수정구슬을 가지고 있지 않습니다. 그리고 확실히, 저는 혈우병 유전자 치료 제조업체와 일부 환자들로부터 오는 압력에도 불구하고, 하지만 저는 오히려 매우 조심스러울 것입니다.

그래서 다시, 또한 우리는, 제가 이전에 언급한 대로, 지난 30년간 일어난 일이 어떤 기적과 같았다는 점을 고려해야 합니다. 그리고 이러한 혈우병 치료법들과 다른 것들이 이용 가능합니다. 하지만 또한 이용 가능한 것들, 연장 반감기 제8인자와 제9인자, 에미시주맙(헴리브라)과 함께. 혈우병 치료에서 엄청난 진전이 있었습니다.

그래서 그것 또한 규제 기관들이 고려한다는 사실입니다. 우리는 많은 신경계 질환처럼 치료법이 없는 절망적인 질병을 다루고 있는 것이 아닙니다. 그것은 거기에서 위험을 감수할 가치가 있습니다, 왜냐하면 다른 치료법이 없기 때문입니다, 예를 들어 근이영양증처럼.

낭포성 섬유증, 또는 혈우병, 또는 지중해빈혈의 상황은 덜 극적입니다. 그 질병들은 가장 흔한 단일 유전자 질환입니다. 그 질병들에 대해 일반 인구의 사람들과 유사한 기대 수명이 없습니다.

그래서 다시, 이것은 특히 저처럼 오히려 고령인 사람들에 의해 고려되어야 합니다. 제가 말했듯이, 저는 이미 밝은 미래를 뒤로한 셈입니다. 그래서 이것은 제 개인적인 견해입니다. 그래서 제 동료들과 일부 환자들은 대담한 태도를 가질지도 모릅니다.