소아 류마티스 질환에서의 조기 적극적 생물학적 제제 치료

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• 정밀의학의 미래
• 목표 치료 개념
• 만성 염증의 위험성
• 스테로이드 사용 최소화 목표
• 치료 피라미드의 전환
• 장기적 사회적 이점
• 전체 대본

정밀의학의 미래

랜디 크론(Randy Cron) 박사는 정밀의학을 소아 류마티스학의 미래로 규정합니다. 이 접근법은 어떤 환자에게 어떤 약물을 투여해야 하는지를 정확히 아는 것을 포함합니다. 랜디 크론 박사는 이 전략이 성인과 소아를 아우르는 모든 의학 분야에서 중요하다고 설명합니다.

정밀의학은 개별 환자 프로필에 맞춘 치료 계획을 수립하는 것을 목표로 합니다. 이러한 맞춤형 치료는 치료 결과를 개선하고 불필요한 부작용을 최소화합니다.

목표 치료 개념

현대 류마티스학의 핵심 개념은 '목표 치료(treat to target)'입니다. 랜디 크론 박사가 이 과정을 설명합니다. 의사는 진단을 내린 후 환자와 가족과 함께 치료 목표를 설정합니다.

궁극적인 목표는 종종 질병 비활성화나 임상적 관해입니다. 랜디 크론 박사는 많은 류마티스 질환에서 완치는 아직 흔하지 않지만 장기적 관해는 달성 가능한 목표라고 지적합니다. 이 전략은 초기 치료가 목표에 미치지 못할 경우 적극적으로 치료를 강화하는 것을 포함합니다.

만성 염증의 위험성

랜디 크론 박사는 소아에서 치료되지 않은 만성 염증의 심각한 결과를 강조합니다. 그는 생물학적 제제의 잠재적 부작용이 지속적인 염증으로 인한 손상보다 훨씬 덜 위험하다고 말합니다.

만성 염증은 소아의 성장을 방해하여 중대한 문제를 초래할 수 있습니다. 이러한 문제에는 관절 파괴, 다리 길이 불일치, 소악증(작은 턱) 등이 포함됩니다. 크론 박사는 또한 염증이 심장과 뇌를 포함한 전반적인 건강에 해롭다고 덧붙입니다.

스테로이드 사용 최소화 목표

소아 류마티스학의 주요 목표 중 하나는 환자가 장기간 코르티코스테로이드를 사용하지 않도록 하는 것입니다. 랜디 크론 박사는 스테로이드가 생명을 구하는 약물이지만 많은 부작용이 있다고 설명합니다.

효과적인 생물학적 치료제를 사용하면 만성 스테로이드에 의존하지 않고도 염증을 통제할 수 있습니다. 이 전략은 골다공증과 체중 증가 같은 스테로이드 관련 합병증의 위험을 최소화합니다. 안톤 티토프(Anton Titov) 박사는 크론 박사와 같은 전문가들과 이러한 치료적 균형에 대해 논의합니다.

치료 피라미드의 전환

랜디 크론 박사는 치료 철학의 역사적 전환을 설명합니다. 과거의 피라미드 접근법은 이부프로펜과 같은 비스테로이드성 항염증제(NSAID)처럼 약한 약물로 시작해 서서히 강도를 높였습니다.

이 방법은 종종 1-2년에 걸쳐 손상이 누적되도록 방치했습니다. 새로운 패러다임은 이 피라미드를 뒤집습니다. 매우 심각한 환자의 경우, 강력한 TNF 억제제로 즉시 치료를 시작할 수 있으며, 때로는 메토트렉세이트와 병용하기도 합니다.

이러한 적극적인 조기 개입은 빠른 관해를 달성하는 것을 목표로 합니다. 목표는 가장 효과적이고 부작용 대비 효과가 가장 우수한 약물을 먼저 사용하는 것입니다.

장기적 사회적 이점

랜디 크론 박사는 고급 생물학적 치료제의 경제적 고려 사항을 다룹니다. 그는 이러한 약물이 기존 약물에 비해 비싸 보험사와의 장벽을 만들 수 있다고 인정합니다.

그러나 크론 박사는 이러한 치료가 사회에 상당한 장기적 이점을 제공한다고 주장합니다. 만성 손상과 장애를 예방함으로써 궁극적으로 비용을 절약합니다. 이 비용-편익 분석은 현대 류마티스학 치료 논의의 중요한 부분입니다.

전체 대본

안톤 티토프(Anton Titov) 박사: 크론 교수님, 소아 류마티스학 일반적으로, 그리고 특히 사이토카인 증후군 치료에서 미래는 무엇인가요?

랜디 크론(Randy Cron) 박사: 정밀의학을 언급하셨는데, 어떤 환자에게 어떤 약물을 줄지 아는 것이 미래입니다. 이는 소아 류마티스학뿐만 아니라 성인과 소아를 포함한 의학 전반에 해당될 것입니다. 소아 류마티스학에서도 분명히 그렇습니다.

류마티스학에는 "목표 치료(treat to target)"라는 개념이 있습니다. 환자가 있고, 진단을 내리면, 소아의 경우 환자와 가족과 함께 앉아 목표를 설정합니다. 종종 그 목표는 질병 비활성화나 관해입니다.

현 시점에서는 많은 질환을 치료할 수 없지만, 궁극적으로는 그것이 모든 것의 장기적 목표가 될 것입니다. 일부 질환에 대해 그 시점이 언제일지는 모르겠습니다.

과거에는 보지 못했던, 더 적극적인 루푸스 치료 접근법에서 그런 면모를 본 적이 있습니다. 그것이 머지않아 올 수도 있습니다.

하지만 관절염의 경우, 적어도 소아에서는 질병을 치료할 수는 없습니다. 하지만 장기적 관해 상태에 도달하게 할 수는 있으며, 때로는 약물 없이도 가능합니다. 그래서 그것이 궁극적인 목표입니다.

그래서 "목표 치료" 개념은 다음과 같습니다. 무언가를 시도하고 목표에 도달하지 못하면 더 적극적으로 나아가는 것입니다. 왜냐하면 대부분의 경우, 특히 생물학적 제제(biologic agents)의 부작용 가능성이 만성 염증과 그로 인한 손상보다 훨씬 적기 때문입니다.

그리고 아이는 성장 중입니다. 그래서 실제로 성장에 여러 가지 나쁜 방식으로 영향을 미칠 수 있습니다, 특히 관절 주변의 파괴적 변화나, 한 다리가 다른 다리보다 길어지는 것, 혹은 흔히 침범되는 턱 관절 같은 경우입니다. 작은 턱, 즉 소악증이 생길 수 있고, 이 모든 것들이 장기적 결과를 초래합니다.

성인의 경우, 소아보다 더 잘 알고 있습니다. 하지만 치료가 충분히 이루어지지 않은 만성 염증은 일반적으로 몸에 해롭습니다, 심장이든 뇌이든 간에. 염증은 좋은 것이 아닙니다.

그리고 만약 우리가 그것을 통제할 수 있고, 사용하는 약물로 인한 염증의 부작용이 많지 않다면, 우리는 많은 부작용 목록을 가진 코르티코스테로이드 사용을 피할 수 있습니다.

이는 항상 목표입니다, 특히 류마티스학에서, 소아와 성인 모두에게. 왜냐하면 스테로이드는 너무 많은 부작용이 있기 때문입니다. 그것들은 생명을 구하는 약물이고, 많은 경우 완전히 그것들에 의존합니다.

하지만 장기적으로는, 특히 상당한 용량으로 복용할 때는 좋은 약물이 아닙니다.

그래서 네, 제 생각에는 우리에게 미래는 점점 더 밝아 보입니다. 우리는 단지 어떤 환자에게 어떤 약물을, 언제, 얼마나 적극적으로 투여할지 더 현명하게 결정해야 합니다.

과거에는 소위 피라미드 방식으로 만성 류마티스 질환을 치료했습니다, 성인과 소아 모두. 예를 들어, 모트린(Motrin), 이부프로펜(ibuprofen)과 같은 약물, 즉 비스테로이드성 항염증제(NSAID)로 시작했습니다.

대부분의 경우 많은 부작용을 걱정했지만, 장기적으로는 신장, 간, 장 등에 문제를 일으킬 수 있습니다. 거기서 시작해서, 아이가 3개월 동안 별로 나아지지 않으면

그러면 우리가 질병 조절 항류마티스제(DMARD)라고 부르는 것을 추가합니다, 왜냐하면 NSAID는 질병 경과를 바꾸지 않기 때문입니다, 예를 들어 저용량 메토트렉세이트(methotrexate).

한동안 시도해 보고, 조금 나아질 수 있지만 충분히 좋지는 않습니다. 그러면 용량을 높이고, 그들을 지켜보고, 질병이 시작된 지 1-2년이 지납니다. 그들은 여전히 상태가 좋지 않고, 그 동안 많은 손상이 축적되었습니다.

하지만 지금 우리는 이 피라미드를 뒤집으려고 합니다. 그래서 만약 충분히 심각하게 아프다면, 아마 진단 시점에 TNF 억제제(TNF inhibitor)로 치료를 시작합니다, 아마 메토트렉세이트(methotrexate)와 병용해서, 예를 들어.

아마 우리가 그들을 관해 상태로 만들 수 있다면, 1-2년 내에 메토트렉세이트를 중단하려고 시도할 것입니다. 그래서 가장 효과적이고 부작용이 가장 적은 약물을 사용하는 것입니다.

그리고 이것은 항상 제3자 지불자(보험사)에게 환영받는 것은 아닙니다, 왜냐하면 그것들은 다른 약물에 비해 종종 비싼 약물이기 때문입니다. 하지만 사회에 대한 장기적 이점으로 보면, 그것들은 확실히 비용을 절약합니다.

하지만 우리는 여전히 이 부분에서 어려움을 겪고 있습니다. 하지만 피라미드를 뒤집어서 우리가 가장 효과가 크고 부작용 대비 효과가 가장 합리적인 약물을 사용하도록 하는 것입니다.