소아 백혈병 및 정밀의학 분야의 선도적 전문가인 Shai Izraeli 박사(MD)가 재발성 및 치료저항성 소아 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료를 혁신하는 새로운 암 면역요법에 대해 설명합니다. 그는 항체-약물 접합체, 이중특이적 T세포 결합체, CAR T세포 치료 등 세 가지 효과적인 면역요법을 상세히 소개하며, 이들이 임상시험에서 일선 치료로 확대되면서 가장 어려운 증례에도 새로운 희망을 제공하고 있음을 강조합니다.
재발성 소아 백혈병의 최신 면역치료 옵션
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- 소아 ALL에서의 면역치료 혁명
- 면역학에서 배운 교훈: B세포 패러다임
- 항체-약물 접합체: 트로이 목마
- 이중특이성 항체: 면역체계 활성화
- CAR T세포 치료: 치료법의 공학적 설계
- 소아 백혈병 치료의 미래
소아 ALL에서의 면역치료 혁명
샤이 이스라엘리 박사는 재발성 소아 급성 림프구성 백혈병 치료가 매우 흥미로운 전환점을 맞이했다고 설명합니다. 이 같은 관심은 효과적인 암 면역치료법의 급속한 발전에서 비롯됩니다. 이러한 획기적인 치료법은 현재 전체 소아 ALL 사례의 약 85%를 차지하는 B세포 급성 림프구성 백혈병에 적용 가능합니다. 안톤 티토프 박사는 이러한 발전이 치료가 가장 어려운 형태의 백혈병을 앓는 어린이들의 예후를 바꾸고 있다고 강조합니다.
면역학에서 배운 교훈: B세포 패러다임
현대 면역치료의 기초는 브루톤 무감마글로불린혈증이라는 유전적 질환에 대한 이해를 통해 마련되었습니다. 샤이 이스라엘리 박사는 이 질환을 가진 환자들에게 B세포가 없으며, 이는 한때 치명적이었던 상태라고 설명합니다. 면역글로불린 대체요법의 개발은 B세포가 없어도 환자들이 생존하고 건강하게 생활할 수 있음을 입증했습니다. 이 중요한 통찰은 정상 B세포의 손실이 의학적으로 관리 가능하다는 인식 아래, 면역세포 표면 항원을 표적으로 하는 치료법의 문을 열었습니다.
항체-약물 접합체: 트로이 목마
강력한 암 면역치료 유형 중 하나는 항체-약물 접합체입니다. 샤이 이스라엘리 박사는 이들 약물의 작용 방식을 트로이 목마에 비유합니다. 이노투주맵(베스폰사)과 같은 항체는 백혈병 세포를 인식하고 결합하도록 설계됩니다. 암 세포는 강력한 독소를 실은 줄 모른 채 항체를 세포 안으로 흡수합니다. 일단 내부로 들어가면 독소가 방출되어 암 세포를 내부에서 효과적으로 사멸시키며, 재발성 백혈병 치료를 위한 표적적 기전을 제공합니다.
이중특이성 항체: 면역체계 활성화
또 다른 혁신적 접근법은 이중특이성 T세포 결합 항체를 포함합니다. 샤이 이스라엘리 박사는 이를 두 개의 머리를 가진 항체라고 설명합니다. 한 머리는 백혈병 세포의 항원을 표적으로 하고, 다른 머리는 환자 자신의 면역체계의 핵심 병사인 T세포에 결합합니다. 블리나투모맵(블린시토)이라는 약물이 대표적인 예입니다. 이 항체는 환자의 T세포를 암 세포와 직접 접촉시켜 T세포가 백혈병을 공격하고 파괴하도록 유도함으로써, 신체의 자연적인 방어 기전을 암 치료에 활용합니다.
CAR T세포 치료: 치료법의 공학적 설계
아마도 가장 혁명적인 발전은 키메릭 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor) T세포 치료법일 것입니다. 샤이 이스라엘리 박사는 1980년대 이스라엘 과학자인 젤리그 에샤르 박사가 선구한 이 성과가 노벨상에 해당하는 중요성을 가진다고 언급합니다. 이 치료법에서는 환자의 T세포를 채취하여 실험실에서 B세포를 표적으로 하는 항체를 발현하도록 유전자 조작을 가합니다. 이렇게 강력하게 변형된 CAR T세포들은 그 후 환자에게 다시 주입되어, 백혈병 세포를 찾아내고 끊임없이 파괴하며 재발성 질환에 대한 강력하고 잠재적으로 치유적인 옵션을 제공합니다.
소아 백혈병 치료의 미래
이러한 면역치료법들의 영향은 매우 큽니다. 샤이 이스라엘리 박사는 이들이 단순히 재발성 백혈병의 치료법이 아니라, 현재 고위험 질환을 가진 어린이들의 1차 치료법으로 통합되고 있다고 강조합니다. 안톤 티토프 박사와의 대화는 소아 혈액종양학에서의 주요 전환을 부각시킵니다. 면역학에서 얻은 교훈과 CAR T세포와 같은 공학적 치료법의 성공은 가장 저항성이 강한 소아 백혈병도 성공적으로 치료할 수 있는 미래를 위한 길을 열고 있습니다.
전체 대본
안톤 티토프 박사: 재발성 소아 백혈병 치료를 위한 면역치료는 이제 더 보편화되었습니다. 소아 백혈병 및 정밀의학 분야의 선도적 전문가가 소아암 치료의 진전과 면역학에서 얻은 교훈에 대해 논의합니다. 많은 어린이들이 이제 백혈병에서 완치되고 있습니다.
그러나 불행히도 일부 어린이에게서 백혈병이 재발합니다. 치료 저항성 백혈병 및 재발성 백혈병의 치료를 전문으로 하십니다.
재발성 백혈병 치료에서 새로운 점은 무엇입니까?
샤이 이스라엘리 박사: 급성 림프구성 백혈병 분야에서 우리는 매우 흥미로운 시기를 맞이하고 있습니다. 이 같은 흥미는 암 면역치료의 발전에서 비롯됩니다. 현재 암 면역치료는 급성 림프구성 백혈병의 가장 흔한 아형에만 존재합니다.
이는 B세포 급성 백혈병입니다. 이는 모든 급성 림프구성 백혈병의 85%를 차지합니다.
우리는 오래전에 이것이 유전性疾病이라는 것을 배웠습니다. 이를 브루톤 무감마글로불린혈증이라고 합니다. 브루톤 무감마글로불린혈증 환자에게는 B세포가 없습니다. 이는 과거에는 치명적이었습니다.
그러나 이제 우리에게는 면역글로불린이라고 불리는 암 치료제가 있습니다. 이것들이 항체입니다. 브루톤 무감마글로불린혈증을 가진 어린이들은 면역글로불린 치료 후 성장하여 성인이 될 수 있습니다.
우리는 브루톤 무감마글로불린혈증 치료에서 면역글로불린, 즉 항체를 투여할 수 있으며, B세포가 환자의 생존에 필수적이지 않다는 것을 배웠습니다. 이는 실제로 면역세포 표면의 항원을 대상으로 하는 치료의 문을 열었습니다.
이는 B세포를 사멸시키는 암 면역치료입니다. 이는 정상 세포와 백혈병 암 세포 모두를 사멸시킵니다. 그러나 우리는 면역글로불린을 투여함으로써 정상 세포의 손실을 극복할 수 있습니다.
실제로 세 가지 유형의 암 면역치료가 있습니다. 이들 모두는 현재 임상 시험에서 상당히 효과적입니다. 저는 이들이 재발성 백혈병 치료에 도입될 것이라고 믿습니다.
면역치료는 고위험 백혈병에서 1차 치료법으로 사용될 것입니다.
안톤 티토프 박사: 한 유형의 암 면역치료는 독소와 접합된 항체입니다. 항체는 백혈병 세포를 인식합니다. 백혈병 세포는 항체를 삼킵니다.
그러나 이 항체는 트로이 목마와 같습니다. 암 면역치료 약물은 또한 독소를 운반합니다. 이 독소는 백혈병 세포 내부에서 방출됩니다. 독소는 암 세포를 사멸시킵니다.
그것이 한 예입니다. 약물 이름은 이노투주맵입니다. 이는 암 면역치료 항체를 이용한 백혈병 치료의 한 예입니다.
다른 유형의 백혈병 치료 항체들이 있습니다. 이를 이중특이성 항체라고 합니다. 이것은 두 개의 머리를 가진 항체입니다.
한 머리는 백혈병 항원을 표적으로 합니다. 다른 머리는 T세포를 표적으로 합니다. 이 소아 백혈병 치료용 항체는 T세포를 백혈병 세포로 데려옵니다.
이것들은 환자의 T세포입니다. T세포는 면역세포의 한 유형입니다. 항체는 T세포를 백혈병 세포 근처로 가져옵니다. 그런 다음 T세포는 백혈병 세포를 섭취합니다.
이러한 백혈병 암 면역치료 항체의 예로는 블리나투모맵이 있습니다. 이는 유전공학의 놀라운 발전입니다.
T세포는 CAR T세포라고 불립니다. 이 백혈병 치료법은 매우 중요합니다. 아마도 노벨상이 CAR T세포 치료법에 수여될 것입니다.
이는 이스라엘 과학자에 의해 발명되었습니다. 그의 이름은 젤리그 에샤르 박사입니다. 그는 1980년대에 이를 개발했습니다. 그는 이를 T-바디(T-bodies)라고 불렀습니다.
CAR T세포 치료에서는 면역 T세포를 환자의 몸에서 채취합니다. 그런 다음 실험실의 세포 배양에서 이들을 조작합니다. B세포에 대한 항체가 이러한 T세포 안에 삽입됩니다.
그런 다음 이러한 T세포들은 환자에게 다시 주입됩니다. 그런 다음 이러한 T세포들은 백혈병 세포를 찾아와 암 세포를 사멸시킵니다.
샤이 이스라엘리 박사: 이것들이 우리가 현재 재발성 소아 백혈병에 대해 가지고 있는 믿기 어려울 정도로 흥미로운 새로운 암 치료법들입니다.