전신 아밀로이드증 치료 분야의 선구자인 Mark Pepys 박사가 이 질환의 치료 핵심 원칙을 설명합니다. 그는 질병 진행을 막기 위한 전구 단백질 표적 전략을 자세히 논의하며, 진단 지연과 치료 저항성의 어려움에 대해서도 다룹니다. 생명을 유지하기 위한 장기 이식과 같은 극적인 치료법을 소개하는 한편, 아밀로이드 침착물을 적극적으로 제거하는 유망한 신규 치료 후보물질도 함께 제시합니다.
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전신 아밀로이드증 치료: 원칙, 도전 과제, 그리고 새로운 치료법
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아밀로이드증 치료 원칙
전신 아밀로이드증 치료의 근본 목표는 아밀로이드 섬유를 형성하는 전구 단백질을 제거하는 것입니다. Mark Pepys 박사(MD)가 설명했듯, 이 접근법이 현재 모든 치료 전략의 기초를 이룹니다. 치료는 단클론성 감마병증에서 비롯되든 과잉 생산된 정상 단백질이든, 비정상 단백질의 생성을 차단하는 데 중점을 둡니다.
아밀로이드 생성 단백질을 성공적으로 제거하면 질병 진행이 멈추고 임상적 호전을 이끌어냅니다. Anton Titov 박사(MD)와 Mark Pepys 박사(MD)는 이 전략이 환자 생존의 핵심이라고 강조합니다. 다른 모든 지지적 치료는 이 주된 치료가 효과를 발휘할 때까지 환자를 생존시키기 위해 마련된 것입니다.
환자 생명 유지를 위한 적극적 중재
임상의들은 진행성 아밀로이드증 환자를 지원하기 위해 적극적인 조치를 자주 취합니다. Mark Pepys 박사(MD)는 장기 이식을 포함한 극단적인 방법까지 동원한다고 설명합니다. 신장 투석, 신장 이식, 간 이식, 심장 이식이 모두 포괄적 치료에 활용됩니다.
이러한 적극적 중재는 중요한 목적을 제공합니다: 치료가 근본적인 단백질 문제를 해결하는 동안 장기 기능을 유지하는 것입니다. 목표는 근본적인 질병 과정에 치료가 작용할 충분한 시간을 벌어 궁극적으로 장기 생존을 도모하는 것입니다.
아밀로이드증 치료의 도전 과제
아밀로이드증 치료를 복잡하게 만드는 몇 가지 중요한 도전 과제가 있습니다. Anton Titov 박사(MD)가 지적한 대로, 주요 문제는 진단 지연입니다. 아밀로이드증이 확인될 때쯤이면 질병이 너무 진행되어 적극적 중재가 실현 가능하지 않은 경우가 많습니다.
치료 저항은 또 다른 장애물입니다. 단클론성 감마병증에 대한 현대적 치료법은 효과적이지만 모든 환자에게 통하지는 않습니다. 더욱이 유전자 돌연변이로 인한 유전성 아밀로이드증은 비정상 단백질을 생산하는 근본적인 유전적 오류를 현재 중재로 수정할 수 없어 특히 치료하기 어렵습니다.
유망한 새로운 아밀로이드 제거 치료법
획기적인 새로운 치료 후보물질이 아밀로이드 침착물을 직접 표적화할 희망을 제시합니다. Mark Pepys 박사(MD)는 이 실험적 치료법에서 전례 없이 고무적인 결과를 보고합니다. 처음으로, 기존 아밀로이드를 짧은 시간 안에 안전하게 조직에서 적극적으로 제거하는 중재가 입증되었습니다.
이 아밀로이드 침착물 제거는 특히 간에서 장기 기능의 측정 가능한 개선으로 이어집니다. Pepys 박사는 아밀로이드증의 주요 문제가 아밀로이드 침착물에 의한 조직 구조의 물리적 파괴라고 믿습니다. 이러한 침착물을 제거함으로써, 새로운 치료법은 이 핵심 병리를 직접 해결하여, 기존의 단백질 감소 전략이 실패한 환자들에게 잠재적으로 도움을 줄 수 있습니다.
약물 개발 과정 이해
약물 개발의 불확실한 본질을 이해하는 것이 중요합니다. Mark Pepys 박사(MD)는 대부분의 잠재적 약물이 개발 과정에서 실패한다고 명확히 합니다. 실험실 발명에서 허가된 의약품까지의 여정은 광범위한 스크리닝, 동물 연구, 임상 시험을 포함합니다.
Anton Titov 박사(MD)와 Mark Pepys 박사(MD)는 규제 승인이 내려질 때까지 어떤 치료법도 확인된 의약품이 아닌 "후보물질"로 남아 있다고 강조합니다. 이 새로운 아밀로이드 제거 치료법은 매우 유망하지만 여전히 개발 중입니다. 이는 기적적인 치료법이 아니라, 이 복잡한 질병을 효과적으로 치료하는 데 필요한 포괄적 접근법에 잠재적으로 추가될 수 있는 것입니다.
전체 전문
Mark Pepys 박사(MD): 현재 단클론성 감마병증에 대한 효과적인 치료법이 있습니다. 이는 가장 흔한 유형의 전신 아밀로이드증의 주요 원인입니다. 새로운 치료법이 기존 아밀로이드 침착물을 제거하고 큰 영향을 미쳐 중재로부터 혜택을 받을 때까지 환자들이 생존할 수 있기를 바랍니다.
전신 아밀로이드증 치료의 기초는 아밀로이드 섬유를 형성하는 단백질을 제거하려는 노력입니다. 우리는 아밀로이드증 치료법 개발에 힘쓰고 있습니다.
때로는 비정상 단백질을 제거할 수 있습니다. 때로는 정상 단백질이지만 과잉 생산되는 경우입니다. 무엇이든, 아밀로이드 침착물을 만드는 전구 단백질을 제거할 수 있을 때가 있습니다. 이것이 아밀로이드증 진행을 멈추고 환자 상태를 호전시키는 방법입니다.
현재 모든 치료는 이 전구 단백질을 제거할 때까지 환자를 생존시키는 것으로 구성됩니다. 우리는 아밀로이드증 치료를 위해 극단적인 방법까지 동원합니다: 신장 투석, 신장 이식, 간 이식, 심장 이식. 아밀로이드증을 유발하는 아밀로이드 단백질을 제거할 때까지 환자를 생존시키기 위해 모든 가능한 조치를 취합니다.
불행히도, 항상 성공할 수는 없습니다. 아밀로이드증 환자들은 진단이 지연됩니다. 아밀로이드증이 너무 진행되어 이러한 적극적 조치를 취할 수 없어 그들을 구할 수 없는 경우가 있습니다. 또한, 비정상 단백질을 항상 제거할 수 있는 것도 아닙니다.
현재 단클론성 감마병증에 대한 매우 효과적인 치료법이 있습니다. 이것은 가장 흔한 유형의 전신 아밀로이드증의 주요 원인입니다. 때로는 이러한 새로운 아밀로이드증 치료법이 효과가 있습니다; 때로는 효과가 없습니다.
그리고 유전성 아밀로이드증 질환군이 있습니다. 아밀로이드를 만드는 비정상 단백질을 암호화하는 유전자 돌연변이가 있는 경우입니다. 이러한 경우, 아밀로이드증을 치료할 수 있는 중재가 없습니다. 이러한 사례는 치료하기 매우 어려운 아밀로이드증입니다.
우리는 새로운 아밀로이드증 치료법이 기존 아밀로이드 침착물을 제거하기를 바랍니다. 그것은 큰 영향을 미치고 아밀로이드증 치료로부터 혜택을 받을 때까지 환자들이 생존할 수 있도록 할 것입니다. 이 치료법은 유전성 아밀로이드증 질환을 가진 사람들에게 효과적일 수 있습니다. 분명히 반복 투여가 필요할 것입니다. 환자는 아밀로이드를 계속 제거해야 합니다; 그렇지 않으면 아밀로이드증이 재발할 것입니다.
우리가 제안하는 치료법은 기적적인 아밀로이드증 치료법이 아닙니다. 다른 중재들이 필요합니다. 아밀로이드증을 치료하기 위해 항상 다른 방법들을 함께 수행해야 합니다. 이것을 이해하는 것이 중요합니다.
Anton Titov 박사(MD): 이해해야 할 또 다른 매우 중요한 점은 약물 개발의 매우 불확실한 본질입니다. 대부분의 약물 개발은 실패합니다. 매우 소수의 아밀로이드증 약물이 실험실에서 발명으로 시작됩니다. 아밀로이드증 화합물의 스크리닝이 이루어집니다. 동물 약리학 및 독성학 연구가 수행됩니다. 결국, 아밀로이드증 치료 후보물질이 환자에게 투여됩니다. 대부분은 아밀로이드증 치료로부터 혜택을 받지 못합니다. 다양한 이유로 실패합니다.
이것은 이 인터뷰의 주제는 아니지만, 잘 알려진 현상입니다. 약물이 실제로 규제 당국에 의해 허가될 때까지, 우리는 정말로 "그것은 약물이다" 또는 "그것은 의약품이다"라고 말할 수 없습니다. 그것은 아닙니다. 그것은 "후보물질"입니다. 그것은 우리가 아밀로이드증을 위해 개발하려고 노력하는 무언가입니다. 이 아밀로이드증 치료법도 마찬가지입니다.
Mark Pepys 박사(MD): 우리는 그것에 대해 낙관적입니다. 희망적입니다. 지금까지의 아밀로이드증 치료 결과는 전례 없이 고무적입니다. 우리는 실제로 처음으로 아밀로이드를 사라지게 할 수 있는 중재가 있음을 보여주었습니다. 그것은 짧은 시간 안에 아밀로이드를 제거합니다. 안전하게 아밀로이드를 제거할 수 있습니다. 더욱이, 그것이 아밀로이드증 환자에게 혜택을 준다는 것을 보여줍니다.
Anton Titov 박사(MD): 사람들은 아밀로이드가 정확히 어떻게 아밀로이드증을 일으키는지 여전히 논쟁 중입니다. 제 믿음은 항상 아밀로이드 침착물에 의해 야기되는 주요 문제가 조직의 구조와 기능의 파괴라는 것입니다. 증거는 이 아밀로이드증 이론을 지지합니다.
우리는 아밀로이드를 사라지게 하는 치료법을 가지고 있습니다. 무엇이 일어납니까? 간에서 장기 기능이 좋아집니다. 장기 기능을 측정하는 것은 쉽습니다. 그것이 우리가 지금까지 한 것입니다. 때로는 심장에서도 같은 일을 할 수 있습니다. 그것은 훌륭할 것입니다.
Mark Pepys 박사(MD): 우리는 아직 거기에 도달하지 못했습니다. 하지만 현재, 이것은 후보 아밀로이드증 치료법입니다. 아직 의약품이 아닙니다. 우리는 그것에 대해 솔직해야 합니다.
Anton Titov 박사(MD): 귀하의 약물이 알츠하이머병 치료에 어떻게 작용할 수 있습니까?