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안과 질환의 유전자 치료. 안질환 유전자치료의 미래는? 그리고 오늘날 안과에서 유전자 치료가 가장 많이 발전하고 있는 곳은 어디입니까? 그래서 유전자 치료는 오늘날 도전입니다. 물론 우리에게는 희귀 안과 질환이 너무 많습니다. 그러나 안과 질환에 대한 관심은 눈이 의학 연구를 위한 작은 실험실이라는 점입니다. 그래서 첫 번째 의약품이 승인을 앞두고 있습니다. 지금 승인되었습니다. 8월 망막질환 안질환 유전자 치료제로 승인됐다. 이것은 망막 이영양증이 있는 어린이의 RPE65 돌연변이에 대한 Luxturna입니다. 그래서 이 개념은 매우 흥미롭습니다. 왜냐하면 우리는 바이러스 운반체와 망막 내부에서 복제될 수 있는 단백질을 사용하기 때문입니다. 그래서 우리는 눈 아래로 이동하고 망막 아래로 이동하여 바이러스 매개체를 넣고 RPE65 단백질의 복제를 합니다. 그리고 우리는 어린이를 대상으로 이 임상 시험을 막 시작했습니다. 우리에게는 Luxturna로 치료를 받은 망막 이영양증을 가진 5명의 아이들이 있습니다. 우리는 그들 중 일부에 대해 매우 좋은 결과를 얻었기 때문에 매우 기쁩니다. 그리고 저는 우리가 이제 막 발전을 시작했다고 생각합니다. 최고의 병원은 어디입니까? 다른 돌연변이를 추적하는 다른 유전자 치료법이 있습니다. 그것이 망막을 위한 것이라는 사실도 매우 흥미롭지만 우리가 Ataluren에 대해 논의한 바와 같이 홍채의 각막에 있는 각막을 위한 것일 수도 있습니다. 이것은 단백질을 복제하기 위해 정지 코돈을 뛰어넘는 이 유전자 요법일 수 있습니다. 그래서 저는 우리가 유전자 치료의 시작 영역에 있다고 생각합니다. 그러나 놀랍게도 우리는 환자가 회복되는 것을 상상할 수 있습니다. 따라서 시력을 완전히 상실해야 했던 어린이도 이제 시력을 회복할 수 있습니다. 그래서 이것은 환자들에게 희망입니다. 불행히도 더 전통적인 약학적 또는 외과적 방법으로 치료할 수 없는 질병이 너무 많기 때문에 우리 모두는 매우, 매우 중요합니다. 유전자 치료는 과학의 최첨단을 대표하며, 물론 완전한 과학적 근거를 바탕으로 적용되어야 합니다. 확실히!
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